Серце з 3D-принтера
Вченим вдалося вперше надрукувати людське серце на 3D-принтері. І нехай поки воно розміром з кроляче і не скорочується, але вже повністю повторює за структурою справжнє серце і складається з власних клітин донора: за допомогою технології репрограммірованія вчені перетворили клітини жирової тканини в клітини серцевого м’яза і стінок кровоносних судин, які і стали «чорнилом» для 3D-принтера.
Ліки від сма
Спинальная м’язова атрофія – основна причина дитячої смертності серед всіх спадкових захворювань. Випущене в минулому році ліки допомагають врятувати життя хворої дитини, доставляючи правильну версію дефектного гена і тим самим зупиняючи смерть нервових клітин.
Причому щоб позбавити дитину від захворювання на все життя, досить одного уколу. Правда, коштує воно 2,1 млн дол., Це найдорожче ліки в історії людства. Завдяки цьому відкриттю в світі одним невиліковним захворюванням стало менше, а список ліків, заснованих на генної терапії, поповнився ще одним.
Оновлення системи редагування генома
CRISPR / Cas9 – найвідоміша і перспективна на сьогодні технологія редагування генома. Правда, за її застосування на практиці китайський вчений Хе Цзянькуй отримав три роки в’язниці. Адже поки вона має серйозні недоліки, які можуть піддати ризику здоров’я людини. У класичній версії технології в процесі редагування розрізаються обидві ланцюга ДНК, що призводить до великої кількості побічних ефектів. Наприклад, замість того щоб поміняти «зламану» версію гена на правильну, система може «доламати» ген остаточно. Крім того, «за компанію» з бажаним геном вона часто редагує багато інших генів, в яких нічого міняти не планувалося. Тому було складно передбачити, що зробить ця технологія з геномом.
У 2019 р вченим вдалося випустити оновлення системи CRISPR / Cas9, в якому білок розрізає лише один ланцюг ДНК. Завдяки цьому кількість побічних ефектів впало практично до нуля, а ефективність системи зросла. Це якісне поліпшення технології може стати новим стандартом і наблизити день, коли CRISPR / Cas9 буде використовуватися повсюдно для редагування генома людини і позбавить нас від більшості спадкових захворювань, а заодно і продовжить наше життя.
Потрійна генна терапія
У 2019 році група Джорджа Черча ввела дорослим мишам три гена, позитивно впливають на довголіття, – все разом, поодинці, а також у всіх попарних комбінаціях.
Виявилося, що два з цих генів разом привели до поліпшення показників здоров’я і уповільнення розвитку відразу 4 вікових захворювань: ожиріння, діабету 2-го типу, серцевої недостатності і ниркової недостатності.
Швидше за все, в найближчі роки ми побачимо безліч подібних робіт і дізнаємося, який набір дій є оптимальним для довголіття гризунів, а в перспективі і людини.
Розроблено вакцина проти лихоманки Ебола
Шанси на виживання у заражених пацієнтів становили приблизно 50%, адже ліків і щеплень не було. У 2019 р підсумками клінічних випробувань було отримано відразу 2 ліки, які збільшували виживаність хворих до 90%. Одне з них було виділено з крові пацієнта, який вижив після лихоманки ще в 1995 р.
Крім того, в минулому році в США і Європі була схвалена до використання і перша вакцина проти вірусу Ебола. А значить, тепер з’явилися інструменти і для лікування, і для попередження цього захворювання.
Випробування ліки від старіння
Розробки подібних препаратів ведуться десятки років, але тепер з’явився реальний шанс побачити їх на аптечних полицях.
У 2019 був оголошений запуск перших клінічних випробувань антидіабетичного ліки метформіну проти старіння у здорових людей. Для того щоб вони відбулися, протягом 5 років збиралася необхідна сума (75 млн доларів).
Дослідження займуть 6 років, в них буде задіяно 3 тис. Пацієнтів. Запуск цих випробувань – важливий крок до того, щоб старіння було визнано захворюванням і проти нього дозволено було випускати ліки.